Heiße BIOTECH-AKTIE mit einem Schuss CRISPR-Fantasie!

• Sarepta Therapeutics Inc. - WKN: A1J1BH - ISIN: US8036071004 - Kurs: 59,140 $ (NASDAQ)

Muskeldystrophie oder Muskelschwund ist eine furchtbare Krankheit. Durch einen genetischen Defekt fehlt Kindern bzw. Jugendlichen das Eiweiß Dystrophin. Die Auswirkungen sind fatal. Die Motorik ist stark eingeschränkt. Treten deutliche sichtbare Symptome auf, sind meist bereits 40 % der Muskelfasern zerstört. Ohne eine Behandlung sind Kinder meist zwischen 8 und 12 Jahren gehunfähig und an den Rollstuhl gefesselt. Da Dystrophin in einer etwas abgeänderten Form auch im Hirngewebe benötigt wird, ist auch die Lernfähigkeit betroffen und Probleme beim Sprechen treten auf. Schlussendlich führt die Bewegungsarmut oft zu Übergewicht.

Betroffen sind vor allen Dingen Jungen, man rechnet mit einem Fall unter 3.500 Jungen. In Deutschland schätzt man die Zahl der Fälle auf 1.500 bis 2.000. Ab der Volljährigkeit sind viele Jungen komplett pflegebedürftig. Ein Großteil der Betroffenen stirbt vor Erreichen des 30. Geburtstags.

1 Mrd. USD investiert

Genau dieser Krankheit hat das US-Biotech-Unternehmen Sarepta Therapeutics den Kampf angesagt. Mit dem Medikament Exondys 51 kann man bereits rund 13 % der Betroffenen behandeln. Die Anwendung wurde im Jahr 2016 zugelassen und kostet 300.000 USD pro Jahr. Ein hoher Preis, keine Frage. Analysten hatten aber noch mit deutlich mehr gerechnet bis hin zu 600.000 USD. Doch muss man hier mit vorschneller Kritik vorsichtig sein. Denn Sarepta hat den Aussagen des CEOs Doug Ingram zufolge bereits rund 1 Mrd. USD in die Entwicklung des Medikaments gesteckt. Wären die Preise nicht so hoch, würde kein Unternehmen der Welt ein Medikament gegen Duchenne entwickeln. Und einer Familie mit einem betroffenen Kind erläutern zu müssen, dass aus wirtschaftlichen Gründen niemand an einer Behandlung arbeitet obwohl interessante Ansätze bestehen, käme durchaus einem Schlag ins Gesicht gleich.

Eine Zulassung von Exondys 51 stand lange Zeit auch auf der Kippe. Experten waren von den Studiendaten nicht überzeugt, gaben der Zulassungsbehörde in den USA, der FDA, sogar eine Empfehlung, von einer Zulassung abzusehen. Nicht zuletzt auf das enorme Drängen von betroffenen Familien und Interessensgruppen hin entschied sich die FDA schlussendlich aber doch dafür, grünes Licht zu geben.

Gewinnschwelle in Sicht

Im ersten vollen Jahr der Zulassung kam Exondys 51 auf einen Umsatz von 154,6 Mio. USD. Am Montag gab das Sarepta-Management die Prognose für 2018 bekannt. Demnach dürfte sich der Umsatz auf 295 bis 305 Mio. USD verdoppeln. Für das Erreichen der Gewinnzone wird das allerdings noch nicht reichen. Analysten erwarten diesen Schritt 2019 bei einem vorrausichtlichen Umsatz von rund 460 Mio. USD. Die Marktkapitalisierung von Sarepta beträgt derzeit 3,8 Mrd. USD.

Auf meinem Guidants-Expertendesktop führe ich ein frei einsehbares Biotech-Musterdepot und kommentiere interessante Entwicklungen im Biotech-Bereich. Ich würde mich freuen, wenn Sie dort mit mir diskutieren.

Das Sarepta-Management ist ingesamt für seine eher konservativen Prognosen bekannt. So wurde im vergangenen Jahr die Umsatzprognose mehrfach angehoben (siehe Grafik). Persönlich sind mir solche Verantwortlichen deutlich lieber als Marktschreier wie ein Elon Musk, die ihre Ziele Quartal für Quartal verfehlen. Aber das muss jeder Anleger selbst entscheiden.

Quelle: Sarepta Therapeutics

Wachstumspotenzial besteht bei Sarepta in der Ausweitung der Pipeline, um noch mehr Patienten mit Muskelschwund behandeln zu können. Anbei eine Übersicht über die Medikamentenpipeline:

Quelle: Sarepta Therapeutics

Mit dem zweiten Kandidaten, Exondys 53, hat man 2017 bereits sehr gute Daten präsentiert. Weitere Studiendaten werden 2018 erwartet. Eine Zulassung von Exondys 51 in Europa dürfte im ersten Halbjahr 2018 erfolgen. Interessant ist auch der Ansatz, auf die CRISPR-Technologie zu setzen (siehe diesen Artikel meines Kollegen Frederik Geiger). Wenn auch in einem frühen Stadium, arbeitet Sarepta mit der Duke University zusammen, um mit CRISPR den Muskelschwund Duchenne vielleicht sogar ein für allemal zu eliminieren.

Somit hat man bei einem Investment in die Aktie neben der Wachstumsstory auch einen Hauch CRISPR-Fantasie mit dabei. Der Unterschied ist in diesem Fall, dass man eine konkrete Krankheit behandeln möchte, während bei den bekannten Aktien wie CRISPR Therapeutics, Editas Medicine oder Intellia das Profil aus Investorensicht erst noch geschärft werden müsste.

Langfristig ist Sarepta mit der aktuellen Pipeline in der Lage, knapp 50 % der Patienten mit Muskelschwund Duchenne zu behandeln. Bis Zulassungen für alle Ansätze vorliegen, wird aber noch einige Zeit vergehen. Aktionäre müssen Rückschläge in der Forschung folglich einkalkulieren.

Quelle: Sarepta Therapeutics

Da Biotech-Aktien hochriskant sind, möchte ich an dieser Stelle noch einmal einige Risiken anführen. Die Liste ist natürlich nicht vollständig:

• Sarepta arbeitet bislang nicht profitabel, weitere Kapitalerhöhungen könnten durchgeführt werden.
• Andere Unternehmen arbeiten ebenfalls an Medikamenten gegen Muskelschwund Duchenne.
• Sollten Langfriststudien fehlschlagen, könnte die FDA ihre Meinung ändern und die Marktzulassung für Exondys 51 wieder zurücknehmen.
• Die Diskussionen über hohe Medikamentenpreise in den USA belasten Unternehmen wie Sarepta, die hochpreisige Medikamente gegen seltene Krankheiten entwicklen.

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Neben den interessanten Fundamentals und schwarzen Zahlen in Reichweite gefällt mir vor allen Dingen auch das langfristige Chartbild der Aktie. Klar erkennbar ist ein riesiger Rounding Bottom. Der ein oder andere Analyst wird vielleicht auch eine inverse SKS in den Chart zaubern. Welche Formation man auch immer erkennen mag, das Potenzial ist groß, wenn der Wert die Hochs aus dem Jahr 2016, die nach der Zulassung von Exondys 51 entstanden sind, hinter sich lassen kann. Exakt liegt dieses Hoch bei 63,73 USD. Der Langfristchart lässt in diesem Fall Luft bis in den 80-USD-Bereich. Auch dreistellige Kurse lassen sich aus der riesigen Bodenformation ableiten. Unter 51,33 USD wäre der mittelfristige Aufwärtstrend dagegen gefährdet.

Quelle: Comdirect

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Fazit: Auf Einzeltitel im Biotech-Sektor zu setzen, ist immer eine heiße Kiste. Selbst die Aktien von gestandene Unternehmen wie Celgene können unter die Räder geraten, sollten Studien nicht den gewünschten Erfolg erzielen. Das hat das Jahr 2017 für die Investoren schmerzlich gezeigt. Wählt man die Positionsgrößen aber bewusst klein, können Werte wie Sarepta eine interessante Beimischung in breit aufgestellten Portfolios darstellen. Langfristig besitzt der Titel durchaus Verdopplungspotenzial, sollte das Management seine Ziele erreichen. Die voraussichtlich im kommenden Jahr erreichte Profitabilität mindert das Risiko weiterer Kapitalmaßnahmen. Auch stellen Unternehmen wie Sarepta immer interessante Übernahemobjekte für große Pharmaplayer da. Das technisch hervorragende Bild rundet die interessante Investmentidee ab.

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