Merck Serono: Positive Studie zu Phenopti

Der Pharmakonzern Merck Serono hat in einer Phase-III-Studie mit Phenopti (Sapropterin Di-Hydrochlorid) in Kombination mit einer Diät bei 4-12-jährigen Patienten positive Ergebnisse erzielt. Alle zuvor festgelegten Endpunkte hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit seien in dieser plazebokontrollierten Doppelblindstudie erreicht worden, teilte das Unternehmen am Dienstag in Darmstadt mit. Die Behandlung mit Phenoptin habe eine signifikante Steigerung der Phenylalanin-Toleranz und eine Verringerung der Phenylalanin-Werte im Blut bewirkt. Zudem sei Phenoptin von jüngeren PKU-Patienten, die zur Kontrolle ihrer Erkrankung eine Diät einhalten, gut vertragen worden.

Phenoptin ist ein in Zusammenarbeit mit BioMarin entwickeltes oral zu verabreichendes kleines Molekül im Entwicklungsstadium zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die erhöhte Phenylalanin (Phe)-Werte aufweisen.

"Dies ist das erste Mal, dass in einer kontrollierten Studie das Potenzial von Tetrahydrobiopterin oder 6R-BH4 gezeigt werden konnte, welches es PKU-Patienten ermöglicht mit einer weniger strengen Diät auszukommen", erklärte Dr. Harvey Levy, Professor für Pädiatrie an der Harvard Medical School und Senior Associate in Medizin und Genetik an der Bostoner Kinderklinik. Wenn Phenoptin zugelassen wird, biete es Patienten, die auf BH4 ansprechen, eine echte Chance, ihre Diätvorgaben zu lockern und es eröffne ihnen die Möglichkeit, ihren Bedarf an Nahrungsergänzung durch medizinische Ernährung zu verringern oder sogar ganz darauf zu verzichten.