Merck beantragt EU-Zulassung für Sapropterin

Darmstadt (BoerseGo.de) - Der Pharma- und Spezialchemiekonzern Merck KGaA hat bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA einen Antrag auf Marktzulassung für Sapropterin zur oralen Therapie schwerer Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) eingereicht. Sapropterin hatte für die Behandlung von HPA zuvor sowohl von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als auch von der EMEA den Status eines "Orphan Medicinal Product", eines Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten, erhalten.

PKU und BH4-Mangel werden durch genetisch bedingte Störungen des Stoffwechsels der Aminosäure Phenylalanin verursacht, die zu Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin im Blut führen. Hyperphenylalaninämie kann bei Säuglingen und Kleinkindern zu schweren Schädigungen des Gehirns führen, bei älteren Patienten zu neurologischen Schäden. In den Industrienationen gibt es mindestens 50.000 Patienten mit diagnostizierter Hyperphenylalaninämie infolge von PKU oder BH4-Mangel. In Europa ist derzeit noch kein Medikament zur Therapie dieser Erkrankung zugelassen. Die einzige Option für PKU-Patienten ist eine Kontrolle ihrer Erkrankung durch Befolgen einer Diät mit sehr stark eingeschränkter Aufnahme von Phenylalanin.

Daten aus zwei internationalen, randomisierten, plazebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die Behandlung mit Sapropterin die Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme mit der Nahrung verringern könnte.