US Biotech: Human Genome Sciences

Unternehmensvorstellung aus dem Biotech Experten :

Das Unternehmen

Human Genome Sciences, Inc. (HGS) erforscht, entwickelt und vermarktet neue Wirkstoffe auf Basis von humanen Genen und der durch sie kodierten Proteine. Dabei konzentriert sich HGS bei seinen Forschungen vorrangig auf Gene, die sogenannte Signalproteine kodieren, diese Proteine kontrollieren das Verhalten sämtlicher Zellen und Organe im menschlichen Organismus, darunter auch so fundamentale Prozesse wie Zellwachstum und Zelltod. Signalproteine dürften in der Medizin der Zukunft mit Sicherheit noch eine große Rolle spielen, weshalb sie HGS wohl auch zur Grundlage seiner Forschungen erkoren hat.

Alle bisherigen Produktkandidaten illustrieren diesen neuen Medikamententyp, Repifermin, MPIF und BLyS sind körpereigene Proteine, anti-BLyS ist ein humaner Antikörper und VEGF-2 ist ein menschliches Gen. Zum Studium der Genfunktionen und deren medizinischem Nutzen hat das Unternehmen besondere Hochleistungstechnologien entwickelt. Der Weg vom genetischen Material zum potenziellen Medikament läuft dabei über eine Vielzahl von Schritten, wobei an erster Stelle das Auffinden des Gens steht. Ist das Gen schließlich identifiziert, wird das korrespondierende Protein synthetisiert und dessen natürliche Funktion sowie sein möglicher medizinischer Nutzen überprüft. Bis heute hat HGS die Gene von über 9000 Signalproteinen isoliert und deren Basensequenz ermittelt.

Bis Februar 2000 wurden außerdem mehr als 375 Proteine, die als potenzielle Wirkstoffe in Frage kommen, gereinigt. Um die natürlichen Funktionen und damit den medizinischen Nutzen von Signalprotein kodierenden Genen zu untersuchen, hat HGS eine neuartige Technologie entwickelt, die man als "Functional Genomics and Proteomics" bezeichnet. Mittels dieser Technologie werden sämtliche Proteine auf ihre Wirkung an einer Vielzahl von Zellsystemen überprüft, wobei sich bis zu 1000 Eiweißstoffe simultan vermessen lassen. Sämtliche Daten werden mittels eines integrierten Bioinformatik Systems aufgezeichnet und erlauben den schnellen Zugriff der Wissenschaftler auf die laufenden Versuche.

Die Produkte

Human Genome verfügt neben einer diversifizierten und ebenso aussichtsreichen Produktpipeline auch über die notwendigen Expertisen, was die neuesten Fortschritte in der klinischen Produktentwicklung im gerade abgelaufenen ersten Quartal verdeutlichen. Die FDA gewährte erst kürzlich eine Phase 1 Studie zur Evaluierung des TRAIL Rezeptor-1 Monoklonalen Antikörpers der zur Behandlung von soliden Tumoren, und solchen, die sich vom blutbildenden Gewebe ableiten, zur Anwendung kommen soll. Die Wirkung ist ganz simpel, der Antikörper zielt auf einen Eiweißstoff auf der Oberfläche von Krebszellen, den sogenannten TRAIL Rezeptor-1, durch Bindung an diesen werden Prozesse induziert, welche zum Tod der Zelle führen.

Das jüngste von derzeit acht und bereits das fünfte Krebspräparat, dass den Sprung in die Klinik vollziehen konnte, ist das radioaktiv markierte Protein LymphoRad. LymphoRad bindet selektiv an Eiweißstoffe, die auf B-Zellen und deren Tumoren vorhanden sind, auf diese Weise gelangt die radioaktive Strahlung direkt an die Zielzellen, was nicht nur sehr viel effektiver, sondern auch weitaus schonender als die herkömmlichen Bestrahlungsmethoden ist.

Einen weiteren Phase 1 Versuch startete HGS in Q1 mit LymphoStat-B, einem monoklonalen Antiköper, der ein Protein unschädlich macht, das für die Entstehung von Autoimmunkrankheiten verantwortlich zeichnet. Im Gegensatz dazu soll Albuleukin in einer Phase 1 Studie beweisen, dass es das Immunsystem derart anstacheln kann, dass dieses die oftmals geschickt getarnten Metastasen aufspüren und zerstören kann. Am weitesten in der Entwicklung fortgeschritten ist BLYS oder auch B—Lymphozyten Stimulator, das Protein regt die Bildung von Antikörpern an und wird in zwei bereits seit längerem laufenden Phase 1 Studien bei Patienten mit Immundefizit getestet.

Das Zahlenwerk:

Zum 31. März 2002 beliefen sich die Bargeldbestände bei Human Genome auf sage und schreibe $1,61 Milliarden. Wegen verstärkter Investitionen zur Weiterentwicklung der Produkte in präklinischen und klinischen Studien stiegen die operativen Kosten in den abgelaufenen 3 Monaten im Vergleich zur Vorjahresperiode zwar an, was der finanziellen Stärke des Unternehmens aber keinen Abbruch tut.

Das Gesamtjahr 2001 wurde mit $1,7 Milliarden Cashreserven beschlossen, rund $85 Mio. der Bargeldbestände wurden 2001 verbannt. Diese starke Cashposition ist es, die bestehende Forschungs- und Entwicklungsprogramme sichert und dazu beiträgt, diese kontinuierlich auszuweiten. Und da Human Genome über genügend Kapital verfügt, kann es in Forschungs- und Entwicklungskooperationen auch einen großen Teil der Kosten auf seine eigene Kappe nehmen, was den Vorteil hat, dass auch ein großer Teil der Umsätze vermarkteter Produkte in die eigene Kasse fließt.

Einschätzung:

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