NOVARTIS - Zweiter Studienflop binnen weniger Tage vernichtet Milliarden

Nur wenige Tage nach dem Scheitern des potenziellen Cholesterin-Blockbusters Pelacarsen verfehlt nun auch das neuromuskuläre Medikament Del-Desiran das wichtigste Ziel einer zulassungsrelevanten Studie. Damit fallen innerhalb kürzester Zeit zwei zentrale Bausteine der künftigen Wachstumspipeline aus.

In der Phase-III-Studie HARBOR konnte Del-Desiran bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 keine statistisch signifikante Verbesserung gegenüber einem Placebo erzielen. Gemessen wurde die Zeit, die Patienten benötigen, um ihre zuvor geschlossene Hand wieder zu öffnen. Der sogenannte Video Hand Opening Time Test soll die für die Erkrankung typische Muskelsteifigkeit erfassen. An der Studie nahmen rund 150 Patienten teil, die über 54 Wochen behandelt wurden. Novartis zufolge zeigten einzelne sekundäre Studienziele und ergänzende Analysen zwar Hinweise auf eine klinische Wirksamkeit. Der primäre Endpunkt wurde jedoch verfehlt.