Crispr/Cas: Wie real ist die Fiktion Designer-Baby?

In den Medien macht der chinesische Genforscher He Jiankui aktuell Schlagzeilen. Er behauptet in einem YouTube-Video, dass vor ein paar Wochen „zwei wunderschöne kleine chinesische Mädchen namens Lulu und Nana […] gesund wie jedes andere Baby zur Welt“ kamen. Es soll sich bei den Neugeborenen um Zwillinge handeln. Das brisante an der Geschichte ist, dass der Wissenschaftler von der Southern University of Science and Technology in Shenzhen, das Erbgut der beiden Embryonen genetisch mittels der seit 2012 existierenden Gen-Schwere namens Crispr/Cas9 verändert haben soll.

Worum geht es?

Mit dieser neuen Methode soll der Wissenschaftler He Jiankui die Kinder nach einer künstlichen Befruchtung mit der Gen-Schere offenbar gegen HIV resistent gemacht haben. Dabei soll im Erbgut der Kinder ein Rezeptor deaktiviert worden sein, der für eine HIV-Infektion benötig wird. Die Behandlung soll laut AP-Bericht nur bei einem der beiden Mädchen vollständig funktioniert haben. Bei dem anderen Mädchen wurden offenbar nicht alle Gene entfernt. Ob und inwiefern der Eingriff tatsächlich stattfand bzw. Erfolg hatte, wurde bislang noch nicht von unabhängigen Genforschern geprüft.

Es hagelt auf internationaler Ebene Kritik

Die Verkündung der ersten Geburt genmanipulierter Babys hat weltweit Empörung ausgelöst. Die chinesische Regierung hat daraufhin eine „unverzügliche Untersuchung“ angeordnet. Die nationale Gesundheitskommission soll nun prüfen, ob das Projekt im Einklang mit dem Gesetz steht und ob mit der jungen Technologie verantwortungsbewusst umgegangen wurde. Die staatliche Zeitung „China Daily“ teilte am Dienstag mit, dass He Jiankui offenbar keine Genehmigung von den Behörden für einen solchen Versuch gehabt haben soll und auch die städtische Kommission für Familienplanung und Gesundheit sei nicht über den Eingriff unterrichtet worden, obwohl sie den Versuch hätte ethischen bewerten müssen. Selbst die Shenzhener Universität weist jegliche Kenntnisnahme zurück und distanziert sich von He Jiankui. "Wir sind zutiefst schockiert", hieß es in einer Stellungnahme der Hochschule.

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Der Vorsitzende des Deutschen Ethikrats verurteilte die Experimente als „unverantwortliche Menschenversuche“. Die Gen-Schere (Crispr/Cas9) befindet sich seiner Meinung nach noch in einem frühen Stadium der Grundlagenforschung und sei noch weit vom Einsatz am Menschen entfernt. Auch von chinesischen Wissenschaftlern hagelte es massive Kritik: "Direkte Versuche am Menschen können nur als verrückt beschrieben werden", hieß es in einer am Montag veröffentlichten Stellungnahme, die von 122 Wissenschaftlern unterzeichnet wurde. Die Versuche seien ein "schwerer Schlag für die weltweite Reputation der chinesischen Wissenschaft".

Was spricht gegen den Einsatz von Crispr/Cas in diesem frühen Forschungsstadium?

Die eigentlich zielgenau geglaubte Crispr/Cas9-Technologie machte bereits vor einigen Monaten negative Schlagzeilen. Eine Studie, die im Journal Nature Biotechnology veröffentlicht wurde, soll belegen, dass der Einsatz der Gen-Schere häufiger Schäden in der DNA von Zellen verursachen könnte, als bislang angenommen. In der Studie konnten sogenannte off-target-Effekte nachgewiesen werden, die ungewollte, zufällige Mutationen im Genom auslösen können. Die off-target-Effekte treten auf, wenn in der DNA nicht nur die angepeilten Abschnitte, sondern auch andere Sequenzen verändert oder gelöscht werden. Die Sicherheit und Zuverlässigkeit dieses Verfahrens müssen demnach neu geprüft werden.

Das Cas9-Protein, welches Crispr/Cas9 erst zur eigentlichen Gen-Schere macht, wird dabei mit Hilfe eines kurzen RNA-Moleküls „programmiert“ und genau an die Stelle geleitet, an dem die eigentliche Korrektur des Gens erfolgen soll. Anschließend schneidet Cas9 den DNA-Doppelstrang an der gewünschten Zielsequenz. Der zelleigene Reparaturmechanismus fügt die durchtrennten DNA-Stränge danach wieder zusammen und versucht den verursachten Bruch zu reparieren. Bei diesem Prozess können - genau wie auch bei einer zufälligen natürlichen Mutation - Fehler entstehen. Allerdings werden bei der erneuten Zusammenführung der geteilten Stränge weitaus häufiger zufällige Bruchstücke miteinander verbunden und somit eine Mutation erzeugt als ursprünglich vermutet.

Crispr/Cas dürfte trotz aller ethischer Bedenken und technischer Komplikationen eine der vielversprechendsten und aussichtsreichsten Gen-Editing-Entdeckungen dieses Jahrzehnts bleiben.