CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics ist ein Gene-Editing-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von CRISPR/Cas9-basierten Therapeutika konzentriert. CRISPR/Cas9 steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), eine revolutionäre Technologie zur präzisen Veränderung bestimmter Sequenzen der genomischen DNA. Das Unternehmen konzentriert sich auf den Einsatz dieser Technologie zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten. Der am weitesten fortgeschrittene Pipeline-Kandidat von CRISPR, exa-cel, wird in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals entwickelt und zielt auf die Sichelzellkrankheit und die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie ab, für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht.