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Beschreibung

Homology Medicines Inc is a United States-based genetic medicines company dedicated to transforming the lives of patients suffering from rare genetic diseases with significant unmet medical needs by curing the underlying cause of the disease. Its proprietary platform is designed to utilize its human hematopoietic stem cell derived adeno-associated virus vectors (AAVHSCs) to deliver genetic medicines in vivo either through a gene therapy or nuclease-free gene editing modality across a range of genetic disorders.