DGAP-News: Raptor Pharmaceutical erhalt positive CHMP-Stellungnahme fur PROCYSBI(TM)

Raptor Pharmaceutical Corp.

01.07.2013 12:57 ---------------------------------------------------------------------------

NOVATO, Kalifornien, 2013-07-01 12:57 CEST (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) gab heute bekannt, dass der Ausschuss fur Humanarzneimittel der Europaischen Arzneimittelagentur (European Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) eine positive Stellungnahme zugunsten einer Marktzulassung der magensaftresistenten PROCYSBI(TM)-Kapseln mit 25 mg und 75 mg Cysteamin (als Mercaptaminbitartrat) zur Behandlung nachgewiesener nephropathischer Cystinose abgegeben hat. Erhalt PROCYSBI die Zulassung, wird das Arzneimittel zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose indiziert sein.

Die Stellungnahme des CHMP muss von der Europaischen Kommission ratifiziert werden, um die Marktzulassung fur PROCYSBI zu erhalten, die dann fur alle 27 Mitgliedsstaaten der Europaischen Union sowie fur Island und Norwegen gilt. Eine Entscheidung der Europaischen Kommission wird innerhalb weniger Monate nach der positiven CHMP-Stellungnahme erwartet.

'Die Entscheidung des CHMP ist ein wichtiger Schritt auf unserem Weg zur erwarteten EU-Zulassung von PROCYSBI, die nach dem erfolgreichen Durchlaufen des Uberprufungsprozesses durch die Europaische Kommission erteilt werden soll', so Christopher M. Starr, Ph.D., CEO von Raptor. 'Diese Empfehlung ist nicht nur ein Meilenstein fur Raptor, sondern auch eine gute Nachricht fur alle Patienten in Europa, die an nephropathischer Cystinose leiden.'

PROCYSBI stellt eine neue Therapieform zur Behandlung der nephropathischen Cystinose dar, bei der die Kapseln alle zwolf Stunden oral eingenommen werden mussen. PROCYSBI wurde so entwickelt, dass es den Magen durch seine verlangerte Halbwertzeit gewissermassen umgeht. So wird im Korper des Patienten eine konstante Wirkstoffkonzentration uber die zwolfstundige Dosierungsdauer hinweg erreicht. Im Rahmen randomisierter, kontrollierter klinischer Studien und einer verlangerten Behandlung mit PROCYSBI konnte eine konsistente und fortwahrende Kontrolle der in den Leukozyten enthaltenen Cystin-Menge nachgewiesen werden.

US-Produktinformation zu PROCYSBI (Cysteaminbitartrat)

Das Arzneimittel PROCYSBI fuhrt zur Depletion von Cystin und ist in den Vereinigten Staaten zur Behandlung der nephropathischen Cystinose sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern ab sechs Jahren zugelassen. PROCYSBI ist fur Patienten kontraindiziert, die uberempfindlich auf Penicillamin reagieren. Bei den am haufigsten berichteten Nebenwirkungen handelt es sich um Erbrechen, Bauchschmerzen/-beschwerden, Kopfschmerzen, Ubelkeit, Durchfall, Appetitlosigkeit/verminderter Appetit, Mundgeruch, Mudigkeit, Schwindel, Hautgeruch und Hautausschlag.

Wird das Arzneimittel von der Europaischen Kommission zugelassen, konnen die letztendlich von der Kommission empfohlenen Indikationen, Kontraindikationen, Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen von denjenigen in den Vereinigten Staaten abweichen.

Wichtige Sicherheitsinformationen zu PROCYSBI fur die Vereinigten Staaten

-- Patienten sollten auf das Auftreten von Haut- oder Knochenlasionen hin uberwacht werden, wobei die Dosierung von PROCYSBI gegebenenfalls zu reduzieren ist.

-- Tritt ein schwerer Hautausschlag auf, wie beispielsweise ein bulloses Erythema multiforme oder eine toxische epidermale Nekrolyse, ist PROCYSBI umgehend abzusetzen.

-- In Verbindung mit Cysteamin traten Magen-Darm-Geschwure und Blutungen auf.

-- Auch Symptome des zentralen Nervensystems (ZNS) wie Krampfanfalle, Lethargie, Schlafrigkeit, Depression und Enzephalopathie wurden bereits bei Cysteamin-Darreichungsformen mit sofortiger Wirkstofffreigabe in Verbindung gebracht. Patienten sollten Vorsicht walten lassen, wenn sie nach der Einnahme von PROCYSBI Autofahren oder sonstige mit Gefahren verbundene Tatigkeiten ausuben.

-- Cysteamin wurde auch mit reversibler Leukopenie und abnormalen Studien der Leberfunktion in Verbindung gebracht. Daher sollten das Blutbild und die Leberfunktion sorgfaltig uberwacht werden.

-- Eine gutartige intrakranielle Hypertonie (Pseudotumor cerebri , PTC) und/oder Stauungspapillen wurden bei Cysteaminbitartrat-Behandlungen mit sofortiger Wirkstofffreigabe ebenfalls beobachtet. Arzte sollten daher auf Anzeichen und Symptome von PTC achten.

-- Stillenden Muttern wird bei der Einnahme von PROCYSBI vom Stillen abgeraten.

Bitte machen Sie sich auf www.raptorpharma.com mit den vollstandigen Verschreibungsinformationen zu PROCYSBI vertraut.

Informationen zur nephropathischen Cystinose

Bei 95 % aller Falle von Cystinose handelt es sich um nephropathische Cystinose - eine seltene und lebensgefahrliche metabolische Storung der Speicherfunktion der Lysosomen, die eine Ansammlung von toxischem Cystin in allen Zellen, Geweben und Organen des Korpers verursacht. Ein erhohter Cystin-Wert fuhrt zu progressiven und irreversiblen Gewebeschaden sowie Multiorganversagen, darunter Nierenversagen, Erblindung, Muskelschwund bis hin zum vorzeitigen Tod. Nephropathische Cystinose wird ublicherweise im Kindesalter diagnostiziert und erfordert eine lebenslange Therapie. Unbehandelt verlauft die Krankheit im Normalfall bis zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts todlich. Schatzungen zufolge leiden 500 Patienten in den Vereinigten Staaten und 2.000 Patienten weltweit an Cystinose.

Die Depletion von Cystin ist die primare Behandlungsstrategie bei nephropathischer Cystinose. Die mangelnde Therapieadharenz hat sich jedoch als grosses Problem erwiesen. Sie fuhrt zu einer unzureichenden fortwahrenden Kontrolle des Cystin-Werts und folglich auch zu schlechten klinischen Ergebnissen fur die Patienten. Hierzu zahlt u. a. Niereninsuffizienz, die zu Dialyse und Nierentransplantation, Muskelschwund und in einigen Fallen auch zum vorzeitigen Tod fuhren kann. Bereits kurze Unterbrechungen der taglichen Behandlung konnen zu Ansammlungen von toxischem Cystin fuhren und das Gewebe erneut einer progressiven Schadigung aussetzen.

Informationen zu Raptor Pharmaceutical

Raptor Pharmaceutical Corp. ist ein Biopharmaunternehmen, das auf die Entwicklung und Vermarktung von lebensverandernden Therapeutika zur Behandlung seltener, stark schwachender und oftmals todlicher Krankheiten spezialisiert ist. Das erste Produkt des Unternehmens, die PROCYSBI(TM)-Kapseln (Cysteaminbitartrat) mit verzogerter Wirkstofffreigabe, wurde von der FDA bereits zugelassen und wird derzeit, nach einer positiven Stellungnahme des CHMP, von der Europaischen Kommission als potenzieller neuer Wirkstoff zur Behandlung von nephropathischer Cystinose gepruft, einer seltenen metabolischen Storung der Speicherfunktion der Lysosomen. Raptor plant zudem eine klinische Phase-2/3-Studie von RP103 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bzw. eine Phase-2-Studie zur Behandlung der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD) bei Kindern. Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf kunftige Ereignisse, kunftige Betriebsergebnisse oder kunftige finanzielle Leistungen, insbesondere jedoch auf Aussagen zur erwarteten EU-Zulassung von PROCYSBI und zum Zeitpunkt dieser erwarteten Zulassung. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Faktoren, durch die sich zukunftsgerichtete Aussagen des Unternehmens in erheblichem Umfang andern bzw. die dazu fuhren konnen, dass sich die Aussagen nicht bewahrheiten, werden in den von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission (SEC) hinterlegten Einreichungen des Unternehmens genauer beschrieben. Deshalb legt Raptor Ihnen eindringlich nahe, sich sorgfaltig mit diesen Dokumenten zu befassen. Hierzu zahlen: Raptors Ubergangsbericht fur die vier Monate zum 31. Dezember 2012 in Formular 10-KT, das der SEC am 14. Marz 2013 vorgelegt wurde; die geanderte Fassung des Formulars 10-KT/A, das der SEC am 19. Juni 2013 vorgelegt wurde; der am 8. Mai 2013 bei der SEC in Formular 10-Q eingereichte Quartalsbericht von Raptor sowie die geanderte Fassung des Formulars 10-Q/A, das der SEC am 19. Juni 2013 vorgelegt wurde. Alle diese Dokumente sind kostenlos auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar. Nachfolgende zukunftsgerichtete Aussagen in Wort und Schrift, die Raptor oder im Auftrag von Raptor handelnde Personen betreffen, unterliegen ausdrucklich und in vollem Umfang den vorsorglichen Hinweisen in den von Raptor bei der SEC hinterlegten Berichten. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.

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