Roche und Ascidian Therapeutics kooperieren bei RNA-Gene-Editierung

Von Helena Smolak

BASEL (Dow Jones) - Der Schweizer Pharmakonzern Roche arbeitet mit dem US-amerikanischen Biotechnologieunternehmen Ascidian Therapeutics zusammen, um Gentherapien zur Behandlung neurologischer Erkrankungen zu entwickeln. Die Therapien werden auf der RNA-Exon-Editing-Technologie von Ascidian beruhen, bei der die so genannten Exons - Abschnitte eines Gens, die für die Herstellung von Proteinen erforderlichen Informationen enthalten - auf Kilobasenebene editiert werden, anstatt die DNA direkt zu verändern.

Das in Boston ansässige Start-up-Unternehmen gab am Dienstag bekannt, dass es von Roche eine Vorauszahlung von 42 Millionen US-Dollar sowie weitere bis zu 1,8 Milliarden US-Dollar in Form von Meilensteinzahlungen für Forschungsziele sowie klinische und kommerzielle Erfolge erhalten wird.

Ascidian werde gemeinsam mit Roche Forschungs- und präklinische Aktivitäten durchführen und dem Schweizer Pharmaunternehmen seine Rechte an der RNA-Exon-Editing-Technologie für ungenannte neurologische Zielmoleküle zur Verfügung stellen, teilte das Unternehmen mit.

Der Deal ergänzt die eigene Gen-Editing-Strategie von Roche und soll das Portfolio des Konzerns im Bereich Neurowissenschaften in den nächsten fünf Jahren stärken, teilte Roche mit.

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