DGAP-News: Newron Pharmaceuticals präsentiert auf dem Europäischen Rett-Syndrom-Kongress und richtet Advisory Board Meeting aus

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Newron Pharmaceuticals präsentiert auf dem Europäischen Rett-Syndrom-Kongress und richtet Advisory Board Meeting aus

25.10.2017 / 07:07 

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Newron Pharmaceuticals präsentiert auf dem Europäischen Rett-Syndrom-Kongress und richtet Advisory Board Meeting aus

• Internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ("Burden of Disease") des Rett-Syndroms macht weitere Fortschritte
• Präsentation der Ergebnisse der Konzept-Erhebungs-Interviews mit Angehörigen, Pflegekräften und Gesundheitsdienstleistern

Mailand, Italien und Morristown, N.J., USA - 25. Oktober 2017 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, kündigte heute eine Präsentation ("oral presentation") auf dem bevorstehenden Europäischen Rett-Syndrom-Kongress (European Rett Syndome Congress, "der Kongress"), der vom 2.-4. November 2017 in Berlin stattfindet, an. Zudem wird Newron auf dem Kongress eine Advisory Board - Sitzung ausrichten, die Teil der internationalen Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ("Burden of Disease") von Patienten mit Rett-Syndrom und deren Familien ist.

Die Advisory Board - Sitzung wird sich auf die Weiterentwicklung von zwei Umfrage-Erhebungen konzentrieren, die zur Untersuchung der Krankheitslast des Rett-Syndroms auf die Patienten, ihre Angehörigen und Pflegekräfte in Europa und den USA durchgeführt werden. Das Gremium besteht aus Pflegepersonen sowie medizinischen Fachkräften aus den unterschiedlichen Fachbereichen innerhalb der internationalen Rett-Community.

Die Präsentation mit dem Titel "Wichtige Symptome des Rett-Syndroms und ihre Auswirkungen aus der Perspektive von Eltern und Gesundheitsdienstleistern" ("Important symptoms of Rett syndrome and their impact: the perspective of parents and healthcare providers") wurde vom Kongress zur mündlichen Präsentation am Samstag, den 4. November, 9:30-11:00 Uhr CET, akzeptiert. Die Präsentation umfasst Ergebnisse von Interviews, die mit Angehörigen, Pflegekräften und Gesundheitsdienstleistern geführt wurden.

"Die Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ist die größte Forschungsstudie zur Charakterisierung der Belastungen und Auswirkungen des Rett-Syndroms auf Patienten und ihre Familien. Die Studie liefert bislang noch nicht verfügbare systematische Informationen und wird Ärzten, Angehörigen, Pflegekräften und Politikexperten Erkenntnisse zu den menschlichen und finanziellen Kosten dieser verheerenden Krankheit bieten", sagte Dr. med. Walter E. Kaufmann, Greenwood Genetic Center; Mitglied des Ärztlichen Beirates und des Wissenschaftlichen Prüfungsausschusses von rettsyndrome.org sowie Vorsitzender von RettSearch, eines Konsortiums klinischer Rett-Forscher. Auf dem Kongress wird Dr. Kaufmann einen Vortrag über die künftige Ausrichtung von Forschungsprojekten und neue Behandlungsoptionen für Rett-Syndrom-Patienten halten.

Leopold Curfs, Professor für Geistige Behinderungen am Medizinischen Zentrum der Universität von Maastricht, bemerkte: "Es ist ermutigend zu sehen, wie engagiert Forscher daran arbeiten, die Lebensqualität von Mädchen mit Rett-Syndrom zu verbessern. Wir sind optimistisch, dass die Studie zur Untersuchung der Krankheitslast einen Beitrag zur Entwicklung einer standardisierten Methodik liefern kann, die Entwicklung und Verfügbarkeit neuer Behandlungsmöglichkeiten für seltene Erkrankungen unterstützt."

Newron wird darüber hinaus ein Poster zu Zielen und Design der globalen, doppelt-verblindeten, Plazebo-kontrollierten STARS-Studie (Sarizotan-Therapie für Apnoen bei Rett-Syndrom) vorstellen. Diese Studie nutzt neuartige Methodiken zur Untersuchung der Atmung von Rett-Patienten, die während Wachphasen an schweren Apnoen (Atemstillständen) leiden, in ihrer häuslichen Umgebung. Atmungsstörungen sind eine große Herausforderung im Patientenalltag, die auch Muskeln, Stimmungsbild und Stoffwechsel beeinflussen können.

"Als Mutter einer Rett-Patientin weiß ich, dass ein einzelnes Symptom weitreichende Auswirkungen haben kann. Newrons Studien mit Sarizotan zur Behandlung von Apnoen sowie zur Untersuchung der Krankheitslast des Rett-Syndroms stellen Neuland dar. Es ist ermutigend, dass die laufende Suche nach neuen Behandlungen das Leben von Patienten mit Rett-Syndrom und ihren Familien verbessern könnte, während wir auf Fortschritte in der Gen-Therapie warten", kommentierte Orietta Mariotti, Beraterin, Pro Rett Ricerca Italy.

Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

Weitere Informationen unter www.rettsyndrome.org.

Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz und den USA für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus NW-3509 als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie.

Weitere Informationen unter www.newron.com

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