DGAP-News: Newron Pharmaceuticals gibt Beginn der STARS-Studie in den USA bekannt

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21.07.2016 / 07:10 Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

Newron Pharmaceuticals gibt Beginn der STARS-Studie in den USA bekannt

Potenziell zulassungsrelevante Studie zur Untersuchung von Sarizotan für die Behandlung von Apnoen beim Rett-Syndrom

Mailand, Italien und Morristown, N.J., USA - 21. Juli 2016 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert, gab heute den Start ihrer STARS-Studie (Sarizotan-Therapie für Apnoen bei Rett-Syndrom) bekannt. STARS ist eine potenziell zulassungsrelevante klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett- Syndrom, die unter Atembeschwerden leiden. Das erste Studienzentrum in den USA wird das Rush University Medical Center, Chicago, mit Peter T. Heydemann, MD, sein.

Die randomisierte, doppelt-verblindete, Plazebo-kontrollierte STARS-Studie wird voraussichtlich 129 Patienten (drei Gruppen mit 43 Patienten) in Kompetenzzentren in den USA, in Italien und Indien einschließen. Das Studiendesign ist das Ergebnis intensiver Gespräche mit Zulassungsbehörden in den USA, Europa und Kanada. Im Mai 2016 hat Newron bekannt gegeben, dass die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (U.S. Food and Drug Administration) den Antrag zur Zulassung für die klinische Prüfung Investigational New Drug (IND) von Sarizotan für die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom genehmigt hat.

"Diese Studie mit Sarizotan für die Behandlung von Apnoen ist bahnbrechend. Sie birgt großes Potenzial für die Suche nach Therapien, die das Leben von Patienten mit Rett-Syndrom und ihren Familien verbessern können", sagte Daniel Glaze, MD FAASM, Professor für Pädiatrie und Neurologie am Baylor College of Medicine, und Medical Director am Blue Bird Circle Rett Center des Texas Children's Hospital in Houston, USA, der maßgeblich zur Entwicklung des Studiendesigns beigetragen hat. "Unser Zentrum wie drei weitere US-amerikanische Kompetenzzentren haben beträchtliche Anstrengungen unternommen, um zu gewährleisten, dass in dieser Studie die wesentlichen Merkmale dieser Patienten erfasst werden. Wir werden mit Newron Pharmaceuticals eng zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass die einzigartigen Studienendpunkte, die in dieser Studie untersucht werden, mithilfe einer erstklassigen Datenerfassung abgebildet werden."

"Der Start der STARS-Studie ist ein bedeutender Meilenstein in unserem Entwicklungsprogramm für Sarizotan zur Behandlung der abnormen respiratorischen Leitsymptome des Rett-Syndroms, einschliesslich Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen", sagte Dr. Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. "Newron freut sich auf die weitere Zusammenarbeit mit führenden Rett-Syndrom-Forschern, -Experten und - Interessengruppen mit dem Ziel des Abschlusses der Studie und der der Minderung der gravierenden und entkräftenden Symptome, die zu Morbidität und über einen längeren Zeitraum zur Sterblichkeit der Patienten führen können."

Der primäre Endpunkt der STARS-Studie ist eine 20 %ige Reduktion der Episoden von klinisch signifikanten Apnoen (> 10 Sekunden) in der Zeit, in der die Patienten wach sind. Während der sechsmonatigen doppelt- verblindeten, Plazebo-kontrollierten Studie werden Patienten, die älter als 13 Jahre sind, mit täglichen Dosen von 10 und 20 mg Sarizotan oder Placebo behandelt. Das Unternehmen erwartet, dass die Top-Line-Ergebnisse im Jahr 2017 vorliegen und publiziert werden können.

Im Jahr 2015 hatte Sarizotan sowohl von der Europäischen Kommission als auch von der FDA den Status der Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung des Rett-Syndroms erhalten. Es wäre die erste Therapie, die zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zugelassen würde. Newron beabsichtigt, Sarizotan direkt zu vermarkten.

Über das Rett-Syndrom Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz beträgt eine von 10.000. Es stehen keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf. Weitere Informationen zum Rett-Syndrom sind unter www.rettsyndrome.org verfügbar.

Über Newron Pharmaceuticals Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU und der Schweiz für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newrons Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus NW-3509 als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. www.newron.com

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