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DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Studie/Sonstiges
Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms bekannt
13.06.2018 / 07:15
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Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms bekannt
- Studie soll Registrierung nun im 2. Halbjahr 2018 abschliessen, Studienergebnisse im 1. Halbjahr 2019 erwartet
- 90 % der Patienten in langfristige Verlängerungs-Studie übergegangen
- Rett-Syndrom ist eine seltene Krankheit ohne zugelassene Behandlung
Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 13. Juni 2018 - ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gibt heute bekannt, dass die klinische Studie STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") in Patienten mit Rett-Syndrom die Rekrutierung im 2. Halbjahr 2018 abschliessen soll. Newron erwartet, die Ergebnisse der Studie im 1. Halbjahr 2019 zu rapportieren.
Derzeit haben sich über 100 Patienten im Alter von sechs Jahren und älter für die Aufnahme in die Studie qualifiziert. Basierend auf der aktuellen Screening- und Qualifikationsrate geht Newron davon aus, dass die Randomisierung der angestrebten 129 Patienten bis Ende 2018 abgeschlossen sein wird. Die STARS-Studie wird bei Patienten durchgeführt, bei denen im Verlauf der Erkrankung klinisch signifikante Apnoen vorliegen. Apnoen sind ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70 % der Patienten auftritt, wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten Lebensqualität führt. Das Rett-Syndrom ist eine schwere, neuro-entwicklungsbedingte seltene Erkrankung ("Orphan Disease") ohne zugelassene Behandlungsmöglichkeiten, die vor allem Mädchen ab einem sehr jungen Alter betrifft.
Nur Patienten, welche pro Stunde mindestens 10 Episoden klinisch signifikanter Apnoe haben (von jeweils mehr als 10 Sekunden, tagsüber und im Wachzustand), qualifizieren sich für die Aufnahme in die Studie. Diese Aufzeichnungen werden über einen Zeitraum von 5-6 Stunden pro Tag an 3 Tagen pro Woche durchgeführt, mit der Möglichkeit für Patienten, den Vorgang in den folgenden 3 Wochen zu wiederholen, falls sie sich in der ersten Woche des Screenings nicht qualifizieren. Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden randomisiert der Behandlung mit Wirkstoff oder Placebo zugeteilt und zu vier verschiedenen Zeitpunkten der 24-wöchigen Doppelblindstudie zu Hause den gleichen Aufzeichnungen der Atmungsaktivität unterzogen. Der primäre Endpunkt für die STARS-Studie ist die Reduzierung der Episoden der Apnoe während der Wachzeit um 20 Prozent. Während der 6-monatigen Studie erhalten die Patienten eine Behandlung mit Tagesdosen von 10 und 20 mg Sarizotan oder Placebo.
Die Behandlung mit Sarizotan wurde sehr gut vertragen, mit einer sehr geringen Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder Wirksamkeit. Von den Patienten, welche die 24-wöchige Doppelblind-Phase erfolgreich abgeschlossen hatten, setzten rund 90 Prozent ihre Teilnahme an der Studie fort und registrierten sich für die langfristige Open-Label-Erweiterung. Die Sicherheit der Patienten in der Studie wird von einem unabhängigen internationalen Gremium überwacht, das alle Sicherheitsdaten überprüft und empfohlen hat, die Studie ohne jegliche Änderung fortzusetzen.
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.
Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz und den USA für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com.
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