DGAP-News: Newron gibt Update zur Interaktion mit der US-Zulassungsbehörde FDA zur STARS-Studie

DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A.

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Newron gibt Update zur Interaktion mit der US-Zulassungsbehörde FDA zur STARS-Studie

11.03.2020 / 07:04

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Newron gibt Update zur Interaktion mit der US-Zulassungsbehörde FDA zur STARS-Studie

• Klinische STARS (Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrom) Studie untersucht die Wirksamkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom
• Top-Line-Ergebnisse der pivotalen Studie im zweiten Quartal 2020 erwartet

Mailand, Italien und Morristown, NJ, USA - 11. März 2020 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron") (SIX: NWRN, XETRA: NP5), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gibt bekannt, dass es das finale Sitzungsprotokoll eines Treffens mit der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA ("Food and Drug Administration") am 5. Februar 2020 erhalten hat. Die Parteien diskutierten den statistischen Analyseplan, den Newron im September 2019 bei der FDA eingereicht hatte, sowie die Empfehlungen der FDA. Die klinische Datenbank der STARS-Studie bleibt zunächst weiter verschlossen und verblindet.

Ravi Anand, MD, Chief Medical Officer von Newron, sagte: "Mit großer Freude können wir heute berichten, dass Newron und die FDA zum statistischen Analyseplan, dem primären und den wichtigsten sekundären Wirksamkeitsendpunkten und den auszuführenden statistischen Analysen zur Bestimmung der Wirksamkeit Einigung erzielt haben. Aktuell finalisieren wir den statistischen Analyseplan und werden diesen in den nächsten Wochen bei der FDA einreichen. Nach Prüfung und Genehmigung des Plans durch die Behörde wird die beteiligte Contract Research Organization die Programmierungsarbeiten abschließen und anschließend die Entblindung der Resultate vorantreiben können. Wir erwarten, die Top-Line-Ergebnisse dieser wichtigen Studie im 2. Quartal 2020 mit der globalen Rett-Gesellschaft und den Märkten teilen zu können."

Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atmungsstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf. Weitere Informationen über das Rett-Syndrom finden Sie auf www.rettsyndrome.org

Über Sarizotan
Sarizotan, eine neue chemische Substanz, die von Merck KGaA lizenziert wurde, ist eine hochselektive Verbindung für spezifische Serotonin- oder Dopaminrezeptoren, die die Aktivität dieser Neurotransmitter im Gehirn moduliert. Da Sarizotan ursprünglich in einer anderen Indikation entwickelt wurde, wurde die Substanz mit einem umfangreichen Paket an Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten einlizenziert. Sarizotan wird als Behandlung für das Rett-Syndrom evaluiert, eine schwerwiegende genetische Erkrankung ohne spezifische Behandlungsmöglichkeiten, und zielt auf die Störungen der Atmung ab. In präklinischen Evaluationsstudien hat der volle Agonist am serotonergen 5HT1A-Rezeptor in einer Reihe von genetischen Mausmodellen des Rett-Syndroms eine signifikante Verbesserung der Atmung bewirkt.

Über die STARS-Studie
Bei der STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") Studie von Newron handelt es sich um eine klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atmungsstörungen leiden. Atmungsstörungen, die den ganzen Körper in Mitleidenschaft ziehen können, gehören zu den Hauptsymptomen von Rett, Sie können einen deutlichen Einfluss auf die Biochemie haben, Emotionen, Durchblutung und die Verdauungsfunktion sowie muskuloskelettale Strukturen bei der Atmung beeinflussen. Der primäre Endpunkt der STARS-Studie ist die prozentuale Minderung dieser Apnoe-Perioden im Wachzustand im Vergleich zu Plazebo.

Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN, XETRA: NP5) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz, den USA, Australien, Kanada, Brasilien, Kolumbien, den Vereinigten Arabischen Emiraten und in Japan für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Wirkstoffkandidaten für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com

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