DGAP-News: Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A.

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Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

19.11.2019 / 07:03

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Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status
für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 19. November 2019 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"; SIX: NWRN, XETRA: NP5), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gab heute bekannt, dass die Gesellschaft von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Sarizotan, Newrons Wirkstoffkandidaten zur Behandlung des Rett-Syndroms, den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation, RPD) erhalten hat. Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, die in erster Linie Frauen betrifft, und für die es bislang keine zugelassene Behandlungsmöglichkeiten gibt.

"Die Entscheidung der FDA, Sarizotan die Rare Pediatric Disease Designation zu erteilen, ergänzt den bereits gewährten Orphan-Drug-Status und unterstreicht einmal mehr den dringenden Bedarf für neue Therapien zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, mit der sich die Rett-Gemeinschaft konfrontiert sieht", kommentierte Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. "Der RPD-Status ist ein weiterer Fortschritt hinsichtlich der Qualifizierung von Sarizotan für einen sogenannten Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher zum Zeitpunkt einer möglichen US-Zulassung. Wir freuen uns auf die Ergebnisse unserer STARS (Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome) - Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom bewertet. Die Daten werden in den kommenden Wochen erwartet."

Als seltene pädiatrische Erkrankungen definiert die FDA schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen primär zwischen der Geburt dem 18. Lebensjahr betroffen sind.

Mit der "Rare Pediatric Disease Designation" sollen Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln und Biologika zur Behandlung seltener Erkrankungen geschaffen werden. Darüber hinaus beinhaltet das "Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher-Programm" der FDA, dass einem Sponsor, der eine "Rare Pediatric Disease Designation" und anschließend die Zulassung für ein Produkt zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten hat, ein Gutschein (Voucher) gewährt wird. Dieser Voucher verleiht Anspruch auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren bei einem späteren Zulassungsantrag für ein anderes Produkt.

Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.
www.rettsyndrome.org

Über die STARS-Studie
Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") - Studie erfolgreich abgeschlossen, eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atemwegssymptomen leiden. Atemstörungen, die den ganzen Körper betreffen können, gehören zu den Hauptsymptomen von Rett; sie können einen deutlichen Einfluss auf die Biochemie haben, Emotionen, Durchblutung und die Verdauungsfunktion sowie muskuloskelettale Strukturen in den Atemwegen beeinflussen.

Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz, den USA, Australien, Kanada, Brasilien, Kolumbien, den Vereinigten Arabischen Emiraten und Japan für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com

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